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28 abril 2008

Terapia genetica en la Amaurosis

La LCA (Amaurosis de Lever) daña los receptores de luz en la retina. Generalmente comienza a afectar la vista en la niñez y causa ceguera total cuando el paciente tiene alrededor de 30 años. Investigadores usaron un virus común del resfrío para administrar una versión normal del gen dañado que causa la enfermedad, llamado RPE65, directamente en los ojos de los pacientes.Pese a que en los dos ensayos se probó la seguridad, los participantes informaron que podían ver un poco mejor luego de la intervención.La doctora Katherine High, del Hospital de Niños de Filadelfia y del Instituto Médico Howard Hughes, y sus colegas señalaron que sus tres voluntarios habían mejorado su visión después de los tratamientos.El equipo del doctor Robin Ali, del University College de Londres, dijo que uno de sus tres voluntarios había mejorado.Dado que los pacientes eran adultos, con una pérdida de visión ya severa, y que recibieron sólo bajas dosis de tratamiento, los expertos no esperaban ver ningún beneficio. En cada caso, sólo se trató un ojo de los pacientes, por lo que el otro pudo funcionar como "control" para determinar si la visión había mejorado. El próximo paso será tratar a niños, cuyos ojos están menos deteriorados y quienes tienen mayores oportunidades de mejorar.

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