Prueban Nuevo Farmaco para tratar la Enfermedad de Niemann-Pick

Un grupo de científicos han demostrado cómo funciona un fármaco en investigación contra la enfermedad, Niemann-Pick tipo C1 (NPC1). Este compuesto activa una enzima, AMPK, desencadenando un sistema de "reciclaje" celular que ayuda a reducir el colesterol elevado y otras grasas acumuladas en el cerebro y el hígado de los pacientes con NPC1, que se asocia con problemas neurológicos graves. La investigación publicada en la revista Autophagy. fue dirigida por científicos del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Translacionales (NCATS) y podría conducir a una nueva generación de terapias potenciales para NPC1 y otros trastornos similares, así como para el Parkinson y el Alzheimer. El proceso, llamado autofagia, es lo que las células usan para reciclar su basura y funciona mal en NPC1 y una serie de enfermedades neurodegenerativas, convirtiendo a la enzima AMPK en un blanco potencial para futuros fármacos. El medicamento llamado 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina, se está probando en un ensayo clínico de fase 3 en pacientes con NPC1. El fármaco puede permitir desarrollar una nueva generación de fármacos anti-NPC1, y quizás nuevos fármacos contra otras enfermedades de almacenamiento, neurodegenerativas de almacenamiento lisosómico. Mientras que el estudio actual demostró cómo la metil-β-ciclodextrina puede funcionar en NPC1, aún queda más investigación para demostrar si el fármaco en investigación, 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina, funciona de una manera comparable.

FDA Aprueba Nuevo Medicamento para Tratar la Psoriasis

En un estudio se demostró que siete de cada 10 pacientes que recibieron el medicamento, guselkumab (Tremfya), se les aclaro la piel después de 24 semanas de tratamiento. El guselkumab se inyecta cada ocho semanas y puede causar infecciones y otros efectos secundarios graves. Debido a que suprime parte del sistema inmunológico, puede aumentar el riesgo de desarrollar tuberculosis y algunos tipos de cáncer. Se estima que más de 7,5 millones de estadounidenses tienen psoriasis, una condición inflamatoria crónica en la cual la sobreproducción de células de la piel causa lesiones rojas elevadas llamadas placas, junto con dolor frecuente, picazón y sensaciones ardientes. El Medicamento fue capaz de aclarar las lesiones y ayudar a aliviar esos síntomas.

Identifican la Causa Potencial del Lupus

Investigadores del Instituto Feinstein de Investigación Médica identificaron una proteína como causa de la reacción adversa del sistema inmunitario en pacientes que sufren de lupus. Estos hallazgos fueron publicados en Nature Immunology. Un sistema inmunológico sano es capaz de identificar organismos que normalmente no están en el cuerpo y activarlos linfocitos T para atacarlos, en el caso de pacientes con una enfermedad autoinmune como el lupus, el sistema inmunológico identifica las celulas sanas como dañinas. El estudio encontró que un bajo nivel de la proteína Blimp-1 llevó a un aumento de la proteína CTSS que causó que el sistema inmunológico identificara las células sanas como algo para atacar, especialmente en las mujeres. En un modelo animal, el equipo pudo demostrar que las hembras con producción reducida de Blimp-1 causaron un aumento en el CTSS, una proteína que ayuda al sistema inmunológico a reconocer microbios, o microorganismos causantes de enfermedades.Esto resultó en un sistema inmunológico que atacó a las células sanas.Los animales machos con la producción reducida de Blimp-1 no mostraron ningún cambio en su sistema inmunológico. Aunque se requiere más estudio para confirmar que el gen de riesgo PRDM1 podría conducir a un sistema inmune hiperactivo en hembras humanas, este es un descubrimiento significativo para entender mejor las causas y los tratamientos potenciales para el lupus.