Un
grupo de científicos han demostrado cómo funciona un fármaco en
investigación contra la enfermedad, Niemann-Pick tipo C1 (NPC1).
Este compuesto activa una enzima, AMPK, desencadenando un sistema de
"reciclaje" celular que ayuda a reducir el colesterol
elevado y otras grasas acumuladas en el cerebro y el hígado de los
pacientes con NPC1, que se asocia con problemas neurológicos graves.
La investigación publicada en la revista Autophagy.
fue dirigida por científicos del Centro Nacional para el Avance de
las Ciencias Translacionales (NCATS) y podría
conducir a una nueva generación de terapias potenciales para NPC1 y
otros trastornos similares, así como para el Parkinson y el Alzheimer.
El proceso, llamado autofagia, es lo que las células usan para
reciclar su basura y funciona mal en NPC1 y una serie de enfermedades
neurodegenerativas, convirtiendo a la enzima AMPK en un blanco
potencial para futuros fármacos. El medicamento llamado
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina, se está probando en un ensayo
clínico de fase 3 en pacientes con NPC1. El fármaco puede permitir
desarrollar una nueva generación de fármacos anti-NPC1, y quizás
nuevos fármacos contra otras enfermedades de almacenamiento,
neurodegenerativas de almacenamiento lisosómico. Mientras que el
estudio actual demostró cómo la metil-β-ciclodextrina puede
funcionar en NPC1, aún queda más investigación para demostrar si
el fármaco en investigación, 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina,
funciona de una manera comparable.
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17 julio 2017
Prueban Nuevo Farmaco para tratar la Enfermedad de Niemann-Pick
Redactado por el Dr Jesús Gutierrez Daza Hora: 2:32:00 p. m. Print PDF
Labels: Medicina , Salud , Tecnologia Medica
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